Hay un clásico mito del Siglo XX que ha sido derrotado o al menos relativizado. El que sostenía que a la industria farmacéutica no le interesaba producir drogas para tratar enfermedades de muy baja incidencia estadística y por lo tanto poco frecuentes (EPOF), porque no iban a lograr compensar el costo de la I+D con el precio de mercado que requeriría su amortización a lo largo del tiempo. Y que siempre se había distinguido por dar la espalda a las enfermedades genéticas raras.
Quizás haya habido otras razones menos económicas, que iban desde la fisiopatología de muchas de estas enfermedades basadas en un defecto genético, la particular heterogeneidad clínica, el subregistro de su incidencia y fundamentalmente el escaso número de pacientes que las padecen y pueden ser partícipes de las fases de ensayo clínico de los trials, más allá de la universalidad de su distribución geográfica. Lo cierto es que hoy han pasado a ser su nuevo nicho de mercado.
Remontando el tiempo, en 1983 el Congreso estadounidense aprobó una ley de Medicamentos Huérfanos (Orphan Drug Act) destinada a generar incentivos a las compañías farmacéuticas para investigar nuevas moléculas y terapias destinadas al tratamiento de estas enfermedades.
Las empresas líderes en el campo de las moléculas biotecnológicas se vieron así favorecidas -junto a la aprobación rápida de la FDA vía fast track- para abrir el ingreso al mercado de una significativa cantidad de las llamadas “drogas huérfanas”, cuya finalidad era la sustitución o compensación de los efectos orgánicos negativos derivados de cada EPOF.
Paralelamente, los avances sobre el conocimiento del genoma humano permitieron la aparición de las denominadas “terapias génicas” que cambiaron totalmente el enfoque terapéutico al reemplazar el gen afectado con una sola dosis y llevar a la enfermedad prácticamente a su curación. Es en este nuevo espacio creado que hay que entender la oportunidad del interés innovador de la industria en el marco de una nueva rentabilidad.
Ya en la década del 40, Schumpeter señalaba que “frente a la competencia en precios, en la realidad capitalista la competencia que cuenta es la que lleva consigo la obtención de nuevos productos, la aparición de técnicas y fuentes de abastecimiento nuevas e incluso el diseño de nuevas fórmulas organizativas” (Schumpeter, 1942).
Interpretaba así a la innovación como un proceso de “destrucción creativa”, que al agregarle la patente violaba los supuestos de la competencia perfecta, generando un cierto poder de monopolio en el corto plazo, pero bajo un supuesto beneficio a la larga para la sociedad en su conjunto (mayores precios a corto plazo, a cambio de mejoras en el bienestar debidas al acceso a la innovación).
El nuevo “target” de las Big Pharma pasó a ser de esta manera el tratamiento innovador de las EPOF y sus rentas extraordinarias. Como las empresas reiteran el argumento de los costos de I+D+i, entonces los precios de los medicamentos y terapias innovadoras que van surgiendo para estas enfermedades se van tornando cada vez más elevados, hasta volverse imposibles de financiar por parte de muchos sistemas de salud en el mundo.
Y dado que en estos casos la demanda resulta insensible al precio además de particularmente expuesta al problema de información asimétrica, en tanto lo potencialmente innovador como nuevo no siempre lo es en términos de resultados efectivos, el dilema cuasi - hamletiano queda automáticamente planteado en términos de aceptar o no lo que el mercado y su lógica considera posible.
No se puede negar que toda innovación y desarrollo tiene un costo a enfrentar y amortizar, pero tampoco es posible dejar de reconocer que dentro del precio también está incluida la financiación del marketing del producto tanto antes como una vez que ha entrado al mercado. Que además de ser parte del costo, está en directa relación con el impacto sanitario -efectivo o supuesto- que tenga el tratamiento en cuestión.
No menos importante es hacer notar que la inversión de la industria farmacéutica es un acicate para la investigación científica. Aunque también deba aclararse que las empresas han venido recibiendo millones de dólares anuales en incentivos del gobierno estadounidense, además de garantías por ley de siete años de derechos exclusivos para su uso terapéutico sin competencia posible.
A lo que se suma que, por cada aprobación adicional obtenida, las farmacéuticas califican para obtener un nuevo paquete de incentivos económicos. Por si fuera poco, pueden volver a la FDA con el mismo fármaco una y otra vez pidiendo “patente de uso”, cada vez que lo prueban con otra enfermedad rara. Habría que analizar entonces con qué frecuencia se está “reutilizando” un medicamento para una nueva enfermedad rara logrando una nueva protección para determinada molécula, que huele a “evergreen”.
Sin embargo, son los precios que se le aplican, exageradamente excesivos y hasta abusivos, lo que se transforma en factor desequilibrante a la hora de cualquier análisis racional que se pretenda efectuar.
Así como los costos del tratamiento de las enfermedades oncológicas en los Estados Unidos se han venido duplicando en los veintidós años que lleva de iniciado el Siglo XXI, pasando de los u$s 100.000 a más de u$s 200.000 millones/año, la efectividad terapéutica de las moléculas utilizadas no se ha modificado en similar proporción en términos de descenso de la mortalidad.
Tampoco se tienen aún datos de efectividad a mediano/largo plazo respecto de las nuevas terapias para algunas EPOF como Zolgensma, Luxturna y muchas otras que tienen la ingeniería genética como base, y donde cuanto más rara la enfermedad más alto su precio en miles de miles de dólares.
De allí que bien vale la pena tener presente que un medicamento, por más costoso que sea, no tendrá per se mayor impacto en la sobrevida o en la posibilidad de discapacidad futura que lo que su efecto terapéutico permita. La señal de los precios carece de sentido, si al decir de Kifauver “quien consume, ni elige ni paga; quien paga ni consume ni elige, y quien elige, ni paga ni consume” (financiación de por medio por un asegurador y acceso con receta médica + potencial conflicto de intereses por parte del prescriptor).
Hace ya tiempo que la industria farmacéutica ha encontrado su nuevo target. El temor de los financiadores frente a la innovación respecto de las EPOF es que se siga acompañando de una escalada de precios cada vez más elevados en millones de dólares, y de efectos imprevisibles sobre la sostenibilidad de los sistemas de salud. Especialmente los más frágiles.
Y el temor de sanitaristas y economistas de la salud es que este efecto disruptivo termine aportando a la inequidad, en términos de quienes puedan acceder a los nuevos tratamientos y quienes definitivamente no. Hay familias que logran recaudar fondos mediante donaciones anónimas, pero son muy pocas. La cuestión ética está planteada, y los posibles efectos conocidos.
Cómo proceder ante la incertidumbre que inevitablemente rodea a estas innovaciones disruptivas -especialmente sobre lo que recién sabremos ex post respecto de su efectividad o no sabremos nunca- sugiere la necesidad de avanzar efectivamente hacia un nuevo marco regulador, más transparente y apoyado en estudios de evaluación económica y de la mayor evidencia posible que sean llevados a cabo por un organismo independiente del gobierno (a imagen del NICE británico).
Este marco debe resultar el soporte sanitario, económico y bioético para un enfoque orientado a desarrollar nuevos marcos contractuales, incluyendo los de riesgo compartido, donde el pago se reduzca o elimine si un paciente no responde al tratamiento. Un punto de equilibrio, donde la fijación del precio y la forma de pago queden basados en el valor (efectividad de resultados) y no en la mera arbitrariedad del mercado.