Definimos Real World Data (RWD) como “Datos usados para tomar decisiones sobre medicamentos o procedimientos médicos que se recogen fuera de los ensayos clínicos aleatorizados”. En otras palabras, es la recopilación de datos sobre medicamentos, pacientes y enfermedades en un contexto no experimental (ISPOR - International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes Research).
Los datos (Real World Data) son los que debidamente analizados nos conducen a las evidencias (Real World Evidence). Entre ambos colocamos los procesos analíticos que nos permiten convertir datos en evidencias.
Hay muchos tipos diferentes de investigación que se ajustan a la definición de estudios basados en RWD, dependiendo de diferentes diseños y fuentes de datos, lo que hace que debamos tener cuidado a la hora de comunicar e interpretar los resultados. Los proyectos basados en RWD pueden ser comparativos o descriptivos, retrospectivos o prospectivos.
Los estudios observacionales basados en datos reales obtenidos de la práctica clínica diaria (Real World Data, RWD) no sustituyen los datos de seguridad y eficacia generados por los Estudios Clínicos Aleatorizados (ECA), pero los complementan y amplían ya que se obtienen de un entorno clínico real. Los Ensayos Clínicos Aleatoriza- dos siguen siendo los Gold Standard en investigación clínica.
La siguiente tabla muestra las principales diferencias entre Estudios de RWD-RWE y los ECAs:

Entre los beneficios que pueden aportar los estudios de RWD por sobre los ECAs se encuentran: (1)

• Estimaciones de la efectividad de un tratamiento o práctica más que de la eficacia, en una variedad de escenarios clínicos diferentes.
• Comparación con múltiples alternativas de investigación o estrategias clínicas para informar de opciones terapéuticas óptimas, más allá del uso del placebo como comparador.
• Estimación de los riesgos y beneficios de una nueva intervención, incluyendo los beneficios y daños a largo plazo.
• Obtención de resultados clínicos en una población diversa que refleja el rango y la distribución de los pacientes observados en la práctica clínica y no solo los grupos experimentales.
• Resultados obtenidos desde una perspectiva más amplia que en los ECA tradicionales (resultados informados por los pacientes, calidad de vida y síntomas).
• Datos utilizables para cálculo de los costes de los servicios de salud y evaluación económica.
• Información de cómo un producto es aplicado y prescrito en la práctica clínica y cuál es la adherencia al mismo.
• Datos en situaciones donde no es posible llevar a cabo un ECA.

Fuentes de datos para RWD y RWE

Las fuentes donde se obtienen los datos para los estudios de RWD-RWE son:

• Historias clínicas electrónicas.
• Registros de enfermedades.
• Información generada por dispositivos electrónicos vinculados con la salud (los llamados wearables).
• Encuestas a pacientes y médicos. Patient Reported Outcomes (PROs).
• Ensayos clínicos aleatorizados.
• Asociaciones de pacientes.
• Facturas por pagos de servicios médicos.
• Datos de seguros médicos.

Utilidades del RWD y RWE

Entre las utilidades de la RWD y RWE podemos enumerar las siguientes:

• Identificar la existencia de alguna necesidad clínica no satis- fecha.
• Estudios poblacionales, demográficos, epidemiológicos.
• Estudios de mercado, etc.
• Valor agregado de un medicamento.
• Seguridad y efectividad en el mundo real.
• Farmacovigilancia.
• Identificar pacientes en las que el producto funciona mejor.
• Otras utilidades y beneficios del medicamento.
• Evaluación de tecnologías: estudios de costo-efectividad.
• Estudios de adherencia.
• Detectar si el uso del fármaco es óptimo, por ejemplo, si se está utilizando a la dosis que la compañía farmacéutica recomienda.
• Contratos de riesgo compartido.

Utilización por Agencias Regulatorias: (2)

De acuerdo con la Federación Latinoamericana de la Industria Farmacéutica (FIFARMA) la aprobación de medicamentos usando EMR subió en el mundo del 49% en 2019 al 75% en 2020.
Algunos países que están incorporando los datos del mundo real en la toma de decisiones regulatorias sobre medicamentos huérfanos: Estados Unidos, Canadá, China y Australia.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) hasta el 2020 había realizado 88 análisis de fármacos basándose solo en EMR.

Utilización por la Industria

Pfizer ha creado una división específica de RWE y colabora con diversas organizaciones e instituciones para acceder a bases de datos globales y generar evidencias que respalden sus productos. Por ejemplo, para evaluar la efectividad de su vacuna contra el neumococo en adultos mayores.
Roche ha desarrollado una plataforma digital llamada NAVIFY, que integra RWD con datos clínicos y genómicos para facilitar la toma de decisiones personalizadas en oncología. Además, Roche ha establecido alianzas con proveedores de RWD como Flatiron Health o Fundación Medicine para acceder a datos de alta calidad sobre pacientes con cáncer.
Novartis ha apostado por el uso de RWD y RWE para acelerar el desarrollo de terapias innovadoras, especialmente en áreas terapéuticas con necesidades médicas no cubiertas. Novartis ha colaborado con organizaciones como IQVIA, COTA o Medidata para generar evidencias que apoyen el diseño y la ejecución de sus ensayos clínicos, así como la evaluación post-comercialización de sus productos.

La necesidad en nuestro país

Nuestro país está en pañales respecto a esta tecnología. Si bien se ha avanzado mucho en una agenda digital, aún es poco el impacto en el tema farmacéutico nacional.
Sería muy importante incorporar esta tecnología y estos estudios para mejorar la aprobación e inclusión de medicamentos de alto costo, las nuevas terapias génicas, y otros tratamientos.
Resultaría de mucha utilidad para los aspectos regulatorios del ANMAT para la farmacovigilancia, para complementar los ECAs presentados por la industria a fin de aprobar un medicamento, para la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Excelencia Clínica (CONETEC) a fin de evaluar el valor y la efectividad de los medicamentos, para la firma y el seguimiento de los contratos de riesgos compartidos que pudieran firmarse.
Pero también podría ser utilizado para estudios poblacionales, epidemiológicos, para la detección de necesidades, para estudios de adherencia a tratamientos de programas como TBC, para el análisis de la opinión de los ciudadanos en diferentes temas sanitarios.
En definitiva, resultaría de un gran avance para la gobernanza del Ministerio de Salud de la Nación sobre todo el sistema sanitario.

REFERENCIAS

1) Aportación de los “Real World Data (RWD)” a la mejora de la práctica clínica y del consumo de recursos de los pacientes. JOSÉ L. GARCÍA LÓPEZ, JUAN E. DEL LLANO SEÑARÍS, JORGE DEL DIEGO SALAS, JOSÉ Mª RECALDE MANRIQUE. © Fundación Gaspar Casal.
2) Real World Data y Real World Evidence: un nuevo paradigma. CAEME 2021.
 

(*) Médico - Especialista en Salud Pública