Definimos Real World Data (RWD) como “Datos usados para tomar
decisiones sobre medicamentos o procedimientos médicos que se
recogen fuera de los ensayos clínicos aleatorizados”. En otras
palabras, es la recopilación de datos sobre medicamentos,
pacientes y enfermedades en un contexto no experimental (ISPOR -
International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes
Research).
Los datos (Real World Data) son los que debidamente analizados
nos conducen a las evidencias (Real World Evidence). Entre ambos
colocamos los procesos analíticos que nos permiten convertir
datos en evidencias.
Hay muchos tipos diferentes de investigación que se ajustan a la
definición de estudios basados en RWD, dependiendo de diferentes
diseños y fuentes de datos, lo que hace que debamos tener
cuidado a la hora de comunicar e interpretar los resultados. Los
proyectos basados en RWD pueden ser comparativos o descriptivos,
retrospectivos o prospectivos.
Los estudios observacionales basados en datos reales obtenidos
de la práctica clínica diaria (Real World Data, RWD) no
sustituyen los datos de seguridad y eficacia generados por los
Estudios Clínicos Aleatorizados (ECA), pero los complementan y
amplían ya que se obtienen de un entorno clínico real. Los
Ensayos Clínicos Aleatoriza- dos siguen siendo los Gold Standard
en investigación clínica.
La siguiente tabla muestra las principales diferencias entre
Estudios de RWD-RWE y los ECAs:

Entre los beneficios que pueden aportar los estudios de RWD por
sobre los ECAs se encuentran: (1)
• Estimaciones de
la efectividad de un tratamiento o práctica más que de la
eficacia, en una variedad de escenarios clínicos diferentes.
• Comparación con
múltiples alternativas de investigación o estrategias clínicas
para informar de opciones terapéuticas óptimas, más allá del uso
del placebo como comparador.
• Estimación de
los riesgos y beneficios de una nueva intervención, incluyendo
los beneficios y daños a largo plazo.
• Obtención de
resultados clínicos en una población diversa que refleja el
rango y la distribución de los pacientes observados en la
práctica clínica y no solo los grupos experimentales.
• Resultados
obtenidos desde una perspectiva más amplia que en los ECA
tradicionales (resultados informados por los pacientes, calidad
de vida y síntomas).
• Datos
utilizables para cálculo de los costes de los servicios de salud
y evaluación económica.
• Información de
cómo un producto es aplicado y prescrito en la práctica clínica
y cuál es la adherencia al mismo.
• Datos en
situaciones donde no es posible llevar a cabo un ECA.
Fuentes de datos para RWD y RWE
Las fuentes donde se obtienen los datos para los estudios de
RWD-RWE son:
• Historias
clínicas electrónicas.
• Registros de
enfermedades.
• Información
generada por dispositivos electrónicos vinculados con la salud
(los llamados wearables).
• Encuestas a
pacientes y médicos. Patient Reported Outcomes (PROs).
• Ensayos
clínicos aleatorizados.
• Asociaciones de
pacientes.
• Facturas por
pagos de servicios médicos.
• Datos de
seguros médicos.
Utilidades del RWD y RWE
Entre las utilidades de la RWD y RWE podemos enumerar las
siguientes:
• Identificar la
existencia de alguna necesidad clínica no satis- fecha.
• Estudios
poblacionales, demográficos, epidemiológicos.
• Estudios de
mercado, etc.
• Valor agregado
de un medicamento.
• Seguridad y
efectividad en el mundo real.
•
Farmacovigilancia.
• Identificar
pacientes en las que el producto funciona mejor.
• Otras
utilidades y beneficios del medicamento.
• Evaluación de
tecnologías: estudios de costo-efectividad.
• Estudios de
adherencia.
• Detectar si el
uso del fármaco es óptimo, por ejemplo, si se está utilizando a
la dosis que la compañía farmacéutica recomienda.
• Contratos de
riesgo compartido.
Utilización por Agencias
Regulatorias: (2)
De acuerdo con la Federación Latinoamericana de la Industria
Farmacéutica (FIFARMA) la aprobación de medicamentos usando EMR
subió en el mundo del 49% en 2019 al 75% en 2020.
Algunos países que están incorporando los datos del mundo real
en la toma de decisiones regulatorias sobre medicamentos
huérfanos: Estados Unidos, Canadá, China y Australia.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) hasta el 2020 había
realizado 88 análisis de fármacos basándose solo en EMR.
Utilización por la Industria
Pfizer ha creado una división específica de RWE y colabora con
diversas organizaciones e instituciones para acceder a bases de
datos globales y generar evidencias que respalden sus productos.
Por ejemplo, para evaluar la efectividad de su vacuna contra el
neumococo en adultos mayores.
Roche ha desarrollado una plataforma digital llamada NAVIFY, que
integra RWD con datos clínicos y genómicos para facilitar la
toma de decisiones personalizadas en oncología. Además, Roche ha
establecido alianzas con proveedores de RWD como Flatiron Health
o Fundación Medicine para acceder a datos de alta calidad sobre
pacientes con cáncer.
Novartis ha apostado por el uso de RWD y RWE para acelerar el
desarrollo de terapias innovadoras, especialmente en áreas
terapéuticas con necesidades médicas no cubiertas. Novartis ha
colaborado con organizaciones como IQVIA, COTA o Medidata para
generar evidencias que apoyen el diseño y la ejecución de sus
ensayos clínicos, así como la evaluación post-comercialización
de sus productos.
La necesidad en nuestro país
Nuestro país está en pañales respecto a esta tecnología. Si bien
se ha avanzado mucho en una agenda digital, aún es poco el
impacto en el tema farmacéutico nacional.
Sería muy importante incorporar esta tecnología y estos estudios
para mejorar la aprobación e inclusión de medicamentos de alto
costo, las nuevas terapias génicas, y otros tratamientos.
Resultaría de mucha utilidad para los aspectos regulatorios del
ANMAT para la farmacovigilancia, para complementar los ECAs
presentados por la industria a fin de aprobar un medicamento,
para la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías
Sanitarias y Excelencia Clínica (CONETEC) a fin de evaluar el
valor y la efectividad de los medicamentos, para la firma y el
seguimiento de los contratos de riesgos compartidos que pudieran
firmarse.
Pero también podría ser utilizado para estudios poblacionales,
epidemiológicos, para la detección de necesidades, para estudios
de adherencia a tratamientos de programas como TBC, para el
análisis de la opinión de los ciudadanos en diferentes temas
sanitarios.
En definitiva, resultaría de un gran avance para la gobernanza
del Ministerio de Salud de la Nación sobre todo el sistema
sanitario.
REFERENCIAS
1) Aportación de los “Real World Data (RWD)” a la mejora de la
práctica clínica y del consumo de recursos de los pacientes.
JOSÉ L. GARCÍA LÓPEZ, JUAN E. DEL LLANO SEÑARÍS, JORGE DEL DIEGO
SALAS, JOSÉ Mª RECALDE MANRIQUE. © Fundación Gaspar Casal.
2) Real World Data y Real World Evidence: un nuevo paradigma.
CAEME 2021.
(*)
Médico -
Especialista en Salud Pública |
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