Desde hace un cierto tiempo, la pregunta que da vueltas sin respuesta clara por parte de las autoridades sanitarias y los financiadores en América Latina es como asignar valor a nuevas terapias de tipo disruptivo, que poseen evidencia limitada frente a determinadas enfermedades, pero exigen saldar la abultada cuenta que implica su uso con el costo de oportunidad que implica en relación con las estrecheces financieras.
A partir de la aparición de las terapias biológicas - especialmente de las génicas (que ciertamente parecían de ciencia ficción y hoy son una realidad) - y asociado a la demanda de aplicación en nuestro país de dos de sus novedades - Zolgensma® y Luxturna® - no hay duda que considerar las opciones de adquisición para estas terapias innovadoras y potencialmente curativas requiere una forma diferente de pensar.
Porque en estos casos -y aun con baja evidencia contrastada- curar una enfermedad con un solo tratamiento no es simplemente el tema del uso de un determinado medicamento. Se convierte en una solución al sistema de salud si tal terapia logra eliminar definitivamente los costos futuros a que obligaría una enfermedad poco frecuente con múltiples modalidades de tratamiento y resultados inciertos.
Obviamente, más allá del debate necesario y aun escaso sobre el problema de la posición monopólica del fabricante y el precio abusivo que aplica a su producto, el tema superpone cuestiones complejas para las que no hay respuestas fáciles ni mucho menos simplistas.
Y además requieren una discusión reflexiva, incluyendo la necesidad de plantear soluciones creativas que permitan - a mediano y largo plazo - satisfacer lo que se presenta como una revolución en el cuidado de la salud, pero también una amenaza a la propia sustentabilidad del sistema.
Si bien se trata de terapias muy prometedoras en cuanto a su capacidad de reducir o eliminar la necesidad de tratamiento tradicional (lo que permitiría redistribuir mejor los escasos recursos del sistema sanitario), cuestiones como las patentes, los altos costos de producción y de venta y las clásicas normativas regulatorias plantean dificultades que resulta obligatorio resolver para que estas promesas puedan constituirse sanitaria y económicamente efectivas.
¿Cómo se pueden pagar estas terapias extremadamente caras que pueden cambiar la evolución de una enfermedad y por ende la vida del paciente, sin que esto lleve a despilfarrar los presupuestos y mantener la incertidumbre acerca de la efectividad real?
Podemos mencionar algunas que pronto andarán por aquí, como el Zynteglo®, ya avalado en la Unión Europea para el tratamiento de la Beta Talasemia y con un precio de u$s 2.8 millones, el más caro del mundo. O el cerliponase alfa (Brisera®), autorizada por la FDA y la AEM para “circunstancias excepcionales” e indicada en el tratamiento de la Lipofuscinosis Tipo 2, una rara enfermedad que provoca degeneración de las neuronas y hasta la muerte de quienes la padecen.
Su precio por un año de tratamiento en niños de entre 2 y 8 años es de u$s 486.000. Pero al ser una terapia de sustitución enzimática que debe ser administrada por vía intratecal a nivel de los ventrículos cerebrales, además de requerir un dispositivo específico colocado por un neurocirujano implica un largo plazo de uso y por ende un costo muy elevado.
En este caso, el aspecto a analizar es que, respecto de su efectividad solo reconoce un estudio de un año de duración sobre 23 niños de los cuales 87% obtuvieron cierto beneficio en los dominios de la motricidad y el lenguaje. La incertidumbre respecto de su efectividad real en el mediano y largo plazo es el problema más sensible frente a la decisión de tratamiento y concomitante financiamiento.
Lo que está faltando por parte de los reguladores es disponer de mejores enfoques y alternativas legales respecto de cómo pueden los aseguradores (públicos o cuasi públicos) avanzar en esquemas de riesgo compartido (no financiar los fracasos de los pacientes versus recompensar el éxito), desarrollar más estudios de evidencia del mundo real en colaboración con instituciones dedicadas a evaluación de tecnologías de la salud, profundizar en acuerdos con la industria basados en resultados o probar con mejoras en los esquemas de compra entre fabricantes y financiadores en mercados más amplios que -más allá de la confidencialidad- permitan ajustar el riesgo económico.
En esencia, que el regulador sea árbitro del problema y no un simple espectador y provea soluciones concretas a un problema que cada vez se torna más candente.
Por ejemplo, el Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido -cuya particularidad es tener frente a los medicamentos de alto precio un enfoque centrado en la rentabilidad- ha adoptado enfoques de pagar los mejores precios negociados en cuotas durante varios años cuando ciertos medicamentos aseguran la cura de determinada enfermedad. Por ejemplo, lo ocurrido con el sofosbuvir en la Hepatitis C.
En este caso, los resultados se han seguido analizando durante un período de cinco años en tanto se lo ofrezca como una alternativa relativamente rentable entre curar en forma definitiva o tratar a los pacientes con hepatitis C de por vida incluso cubriendo eventuales trasplantes hepáticos. Este tipo de acuerdo garantiza a la industria un nivel fijo de ingresos, pero asegura al sistema de salud un suministro constante del producto al precio pactado independientemente de cuándo se lo necesite.
¿De qué forma se alcanzan este tipo de acuerdos? Las discusiones sobre financiación se centran cada vez más en el impacto real y medible de un medicamento en el mundo real, y no solo en los resultados que la industria muestra de los ensayos clínicos. Esto exige una amplia recopilación de evidencia en metaanálisis y modelos cuantitativos de simulación que utilicen datos del mundo real para demostrar por un lado el efecto alcanzado respecto de la progresión de la enfermedad y la mejora de la calidad de vida.
Y por otro trazar proyecciones económicas basadas en el costo actual y el pago potencial. De esta forma resulta posible obtener una mayor transparencia respecto del mejor precio y las condiciones de efectividad necesarias para la aprobación de pago y el esquema de financiamiento.
Nadie duda que a futuro la atención de la salud ira pasando progresivamente por el descubrimiento de terapias más novedosas en su mecanismo de acción, de mayor impacto y precisión y con un enfoque puesto no solo en la mejora de la condición de vida del paciente sino en su cura definitiva. Pero esto conllevara inexorablemente a una escalada de costos que no pueden ser patrimonio solo de los ciudadanos que viven en países con recursos suficientes para hacerle frente.
Según los últimos datos de PhRMA -la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de Estados Unidos-actualmente se cuenta con más de 480 terapias génicas y celulares en fase de investigación y desarrollo, con destino al tratamiento de un centenar de patologías. La mayoría en el campo de la oncología.
Por tal motivo, farmacéuticas y financiadores deberán requerir más y mejores acuerdos -especialmente en los países con mayores dificultades económicas- que solo pueden surgir de una más firme y estrecha cooperación.
Primero para poder predecir, medir y evaluar el desempeño de una innovación terapéutica. Y luego para encontrar mecanismos ingeniosos que eviten el impacto desmedido de los astronómicos precios con que seguramente se irán a presentar, para poder amortizar su uso y a la vez recompensar tal innovación.
Es decir, obtener un punto de equilibrio entre el mayor impacto en la sobrevida de los pacientes y el menor desequilibrio sobre las cuentas de los económicamente estresados sistemas de salud.